"Acum cinci ani, această întâlnire nu a putut avea loc", a declarat Jane Larkindale, vicepreședintă de cercetare la AMD. "Anterior, nu am fi putut umple cele două zile și jumătate alocate conferinței, cu ajutorul prezentărilor pe care le avem în prezent. Pe ordinea de zi sunt multe subiecte importante de discuție, care includ un număr mare de aspecte, de la tratamentul terapeutic în stadiile incipiente și până la rezultatele studiilor clinice. De asemenea, scopul unor secțiuni ale conferinței este de a discuta despre dezvoltarea de noi instrumente care ne permit să realizăm mai eficient cercetarea. "
Numai profesioniștii pot participa la conferință. Acest eveniment nu este deschis publicului. Cu toate acestea, intrările de bloguri și rapoartele vor fi disponibile tuturor după publicarea pe site-ul dedicat întâlnirilor care au loc. Înregistrările vor fi publicate atât înainte, cât și după reuniunile organizate.
Este de așteptat ca aproximativ 500 de participanți care reprezintă laboratoare academice, clinici, precum și reprezentanți ai industriei vor participa la conferință. Se planifică să se țină peste 60 de prezentări cu o performanță pe scenă și sunt planificate peste 200 de prezentări postere.
TEMA: Dreptul de a muri. De ce renunțarea la tratament este uneori cea mai bună cale pentru un pacient.
Potrivit lui Larkindale, scopul evenimentului este "să identifice obstacolele în calea dezvoltării metodelor terapeutice de tratament, precum și să găsească modalități de depășire a acestor obstacole".
Co-scaune ale conferinței sunt: C. Frank Bennett, companiile «Isis Pharmaceuticals» Director General biomedicale si Eric Hoffman, director al Centrului de Cercetare pentru Genetica Medicala de la copii National Medical Center din Washington, DC.
De la obiective la cercetare
Prezentările la conferință vor fi grupate în funcție de principiul apartenenței lor la subiectele generale legate de dezvoltarea metodelor terapeutice.
Obiective: Aceste prezentări vor căuta să identifice ținte moleculare care sunt indreptate tratamentul terapeutic al diferitelor boli, cum ar fi scleroza amiotrofica laterala (ALS), o boala, Charcot-Marie-Tooth (CMT) distrofie musculară fatsioskapulohumeralnaya (FSKHD), distrofie musculara miotonica ( MMD) și atrofie musculară spinală (SMA).
modificatori genetice în timpul prezentării pentru a fi considerate variante ale apar in mod natural gene care contribuie la schimbările în cursul bolii și poate contribui la explicarea fluxului bolii individuale. De asemenea, sunt prezentate ținte pentru dezvoltarea de tratamente terapeutice pentru boli cum ar fi ALS (scleroză laterală amiotrofică), Distrofia musculară Becker (BMD), distrofie musculară Duchenne (DMD), SMA (atrofia musculară spinală,) si MMD (distrofie musculară miotonică).
Metode terapeutice: în timpul prezentării Se va acorda o atenție la diferite tipuri de medicamente (compoziții), care au potențialul de a transforma în agenți de tratament terapeutic, cum ar fi terapia cu celule stem, proteine, molecule mici si terapia antisens - aceste metode găsesc utilizare particulară caracteristică ALS (scleroză laterală amiotrofică), o forma de distrofie musculară congenitală (AMD), DMD (distrofie musculară) și FSKHD (myshechnoydistrofi fatsioskapulohumeralnoy ).
Biomarkerii: În cadrul prezentărilor, va fi discutată identificarea și utilizarea indicatorilor biologici. Inclusiv vor fi efectuate studii de vizualizare, care pot reflecta cursul bolii sau raspunsul acesteia la tratament. Această lucrare va găsi o aplicație caracteristică deosebită în ALS (scleroza laterală amiotrofică) și DMD (distrofie musculară Duchenne).
Modele animale: Discuțiile se vor concentra pe studii pe animale care se reproduc caracteristicile diferitelor boli neuromusculare la om. Se va discuta, de asemenea, modul în care aceste studii pot fi utilizate în studiul acestor boli. Aceste studii găsesc o caracteristică particulară a utilizării ALS (scleroză laterală amiotrofică), tsentronuklearnoy miopatie (TSNM), DMD (distrofie musculară), distrofia musculară, Emery-Dreifuss (MDED) și SMA (atrofia musculară spinală).
Utilizarea de modele animale in dezvoltarea de droguri: Vorbitorii vor lua în considerare modalități de modul în care pot fi utilizate modele animale de boli umane in dezvoltarea de droguri. Această informație va găsi o aplicație particulară în ALS tipic (scleroză laterală amiotrofică), DMD (distrofie musculară) FSKHD (fatsioskapulohumeralnoy myshechnoydistrofii) miotubulyarnoy miopatie (MTM) și SMA (atrofia musculară spinală).
preclinice de lucru privind crearea și modificarea imaginilor experimentale: În cursul acestor discuții vor sublinia problemele de laborator de cercetare în domeniul dezvoltării, ar putea servi drept bază pentru studii de medicamente experimentale pe oameni.
Studiile clinice: Aceste prezentări vor include date noi privind cercetarea Tirasemtiv în ALS (scleroza laterală amiotrofică); Drisapersen și Eteplirsen cu DMD (distrofie musculară Duchenne); tratamentul cardiologic pentru DMD (distrofia musculară de la Duchesne); RG2833 cu ataxie ereditară Friedreich (AF); și ISIS-SMNRx în CMA (atrofia musculară spinală).
Pe tema: Lucy Hawking: Tatăl meu nu este ca toți ceilalți.
Cel mai nou și cel mai bine: Discuțiile vor include cele mai recente rapoarte de cercetare legate direct de miopatie tsentronuklearnoy (TSNM), DMD (distrofie musculara Duchenne), ataxie Friedreich (AF) miopatie imiotubulyarnoy (MTM).
Resurse pentru dezvoltare de droguri: Subiecte pentru discuție vor include de lucru cu National Institutes of Health Centrul National pentru imbunatatirea cercetarea translațională (NCATS). Acesta va discuta de asemenea, aspecte ale băncilor de țesuturi, celule stem, baze de date și chips-uri de calculator, care se referă la ALS (scleroză laterală amiotrofică).
Trimiteți-le prietenilor: