Terapia genetică a ajutat câinii cu distrofie musculară

Cercetatorii au folosit tehnologia de editare a genomului, pentru a elimina simptomele bolii la câinii cu distrofie musculară Duchenne (o boala genetica. Asociat cu un defect al cromozomului X). Experții spun că astăzi, această boală apare într-una din cele cinci mii de băieți nou-născuți.







Această afecțiune este cauzată de mutații genetice care interferează cu producția de distrofină, o proteină necesară pentru musculatura sănătoasă. Studiind această condiție, o echipă internațională de cercetători a dezvoltat un nou tip de transfer de gene (transfer de gene) pentru a restabili exprimarea distrofinei la câinii bolnavi.

Au injectat animalele cu microdistrofine, o versiune comprimată a genei care codifică activitatea dystrophin. Această gena, apropo, este una dintre cele mai lungi din corpul uman. Se compune din aproximativ 2,5 milioane de perechi de nucleotide și ocupă 0,07% din genomul uman total.

Experții spun că, datorită dimensiunii sale este tehnic imposibil de a insera gena distrofinei în vectorul viral, care este folosit pentru a furniza gene organism modificat, așa cum se face în terapia genică.

TEMA: "Suntem gata să vorbim despre durere". Cum sindroame necunoscute au transformat viața familiilor din Orenburg

Adăugăm că mai devreme pentru copiii cu distrofie musculară, Duchenne a venit cu exoskeletoni, ajutându-i din nou să învețe cum să-și administreze propriile mâini.







Noile exoskeletoni vor ajuta pacienții să învețe cum să-și gestioneze propriile mâini

Terapia genetică a ajutat câinii cu distrofie musculară

distrofia musculară Duchenne afecteaza aproximativ un băiat de cinci mii: din cauza acestei boli musculare pacient a redus în mod involuntar de-a lungul vieții, de multe ori într-o asemenea măsură, încât își pierde capacitatea de a controla brațele și picioarele lor.

Pentru a ajuta persoanele care suferă de această boală, Fundația Europeană Stichting Flextension a lansat proiectul A-Gear acum patru ani. al cărui scop este proiectarea și crearea exoscheletului pentru mâini.

Primul dintre dispozitivele create în cadrul inițiativei este destinat utilizării de către persoane care își pot administra mâinile puțin. Acesta este un sistem pasiv: nu conține motoare sau surse de alimentare, astfel încât mișcările mâinii utilizatorului sunt întărite și devin mai exacte cu sistemele pur mecanice.

Al doilea model va ajuta la pacientii a caror boala a progresat: în acest caz, exoscheletul controlată de motor, care, la rândul său activează semnalele electrice care controlează mișcarea musculare (de exemplu, utilizatorul pur și simplu imită / prea puțină mișcare și tehnica îmbunătățește).

În testele de laborator, persoanele care, timp de 3-5 ani, nu și-au putut manevra propriile mâini, au reușit să facă față mai multor sarcini.

Oamenii de știință au aflat, de asemenea, cum progresează boala cu vârsta și au creat un sistem care vă permite să ajustați sprijinul mâinilor în consecință.

Pe tema: Știința vitaminelor: când sunt utile și când pot dăuna







Trimiteți-le prietenilor: