Cercetătorii din Michigan au descoperit o tinta potentiala pentru tratamentul medicamentos, scleroza sistemica si scleroderma, care va inversa procesul fibrotic.
Acestea sunt boli rare care scurtează viața și provoacă multă suferință pacienților.
Cu toate acestea, medicina modernă încă nu poate oferi un tratament eficient pentru niciuna dintre ele.
Profesorul Richard Noybig (Richard Neubig), șef al Departamentului de farmacologie si toxicologie la Universitatea din Michigan, si colegii sai au descoperit calea de semnalizare cheie genetice care activeaza sclerodermia.
În experimentele efectuate pe șoareci, acest mecanism ar putea fi "deconectat" folosind o singură substanță simplă. Despre aceasta descoperire revolutionara, oamenii de stiinta au raportat recent in Jurnalul de Farmacologie si Experimental Therapeutics.
Sclerodermia este o boală autoimună rară în care sistemul de apărare a organismului produce țesut cicatricial prea mare atunci când încearcă să corecteze daunele. În același timp, țesuturile se îngroașă considerabil și devin brute datorită excesului de colagen - acest proces se numește fibroză.
Există două forme de sclerodermie - sclerodermia localizată și scleroza sistemică. Cu sclerodermia localizată, fibroza afectează adesea pielea, care devine mai groasă și își pierde treptat elasticitatea. Scleroza sistemică se caracterizează prin răspândirea procesului fibros la diferite organe interne, ceea ce duce la modificări ale țesuturilor plămânilor, rinichilor, intestinelor și inimii.
Conform estimărilor brute din Statele Unite, 300.000 de persoane suferă de sclerodermie, adică aproximativ 1 pacient la 1000 de locuitori. O treime din ele au o formă sistemică a bolii.
La fel ca multe alte boli autoimune complexe care încep la maturitate, sclerodermia nu poate fi recreată pe deplin în modelul animal. Oamenii de știință pot reproduce doar câteva caracteristici ale bolii, ceea ce face dificilă experimentarea și progresul în acest domeniu foarte lent.
Cel mai mult pe care pacienții actuali îl pot aștepta de la terapie este reducerea inflamației. Și acest lucru, bineînțeles, nu este un tratament eficient al bolii.
Cum au descoperit oamenii de știință "comutatorul magic"
În noul studiu, oamenii de știință din Michigan au reușit să schimbe foarte mult. Profesorul Neubig explică: "Acest studiu a arătat că" dezactivarea "căii principale de semnalizare poate bloca fibroza - îngroșarea țesuturilor, care este legătura principală în această boală."
Substanțele medicamentoase care pot bloca una sau două căi de semnal ale acestei boli sunt deja cunoscute de medicamente. Dar sclerodermia utilizează una din multele căi de dezvoltare. Concluzia este că cercetătorii au ajuns acum la mecanismul cheie care "se află la rădăcina" patogenezei sclerodermiei și începe restul drumului.
Calea semnalului cheie este denumită "calea de transcriere a genei MRTF / SRF". Oamenii de știință au identificat-o în experimente pe șoareci și pe culturi celulare. Principalul lucru este că au reușit să blocheze această cale de semnalizare prin intermediul unei inhibitori moleculari mici, oprindu-se tot procesul de fibroză.
Acum, sarcina este de a repeta succesul experimentelor pe un bărbat. Dacă medicamentul funcționează pe oameni, acesta va da speranță tuturor pacienților cu sclerodermie.
„Reafirmând valoarea aceasta cale ca o tinta pentru terapie de droguri, vom continua să lucreze la medicamente care ar bloca în mod eficient, și în același timp, va fi bine tolerat de către om. Aceasta este cu siguranță o descoperire promițătoare ", a spus profesorul.
El adauga ca aceasta descoperire poate schimba in mod semnificativ calitatea vietii pacientilor cu scleroderma, precum si prelungirea vietii persoanelor cu forma sistemica a bolii.
Fondurile pentru cercetare au fost furnizate prin amabilitatea patronii familiei Michigan - John și Lisa Ray (Jon și Lisa de secară), care se confruntă cu problema sclerodermia. Fonduri suplimentare au fost primite de la Fondul de cura Scleroderma.
Trimiteți-le prietenilor: