Ingineria genetică a venit în saloane

Constructor pentru gene

Înainte de medicină știa cele două metode principale de tratament - metoda chirurgicală și medicamentul. O serie de metode suplimentare - fizioterapie, masaj, diete - aproape întotdeauna îndeplinesc funcții concomitente și rareori conduc în tratamentul bolilor grave.





Terapia genică asigură tratamentul bolilor care nu au răspuns anterior terapiei.

Esența acestei tehnici este aplicarea metodelor de inginerie genetică. Să considerăm, de exemplu, terapia genică de hemofilie - o boala care anterior nu au putut fi vindecate, iar starea de sănătate a pacienților este menținută constantă introducerea de substanțe, lipsa sintezei, care duce la perturbarea coagularea sângelui. Hemofilia are o serie de variații, iar cea mai comună formă este lipsa de proteine, numită al optulea factor de coagulare.







Pentru a trata hemofilia prin terapia genică, o cantitate mică de sânge este luată de la pacient. Mai multe celule endoteliale speciale sunt izolate din această porțiune. Celulele izolate sunt cultivate pe medii nutritive unde se înmulțesc. Se formează o cultură pură a celulelor umane. În materialul genetic, care este responsabil pentru sinteza tuturor proteinelor din corpul uman, este posibilă încorporarea informațiilor. Acest lucru se întâmplă cu ajutorul virușilor modificați genetic modificați care "injectă" mai multe gene în celulele umane. Când virusul funcționează "în detrimentul", astfel, de exemplu, o persoană devine infectată cu herpes. În condițiile laboratorului de inginerie genetică, genele care codifică sinteza celui de-al optulea factor care lipsește de la pacient cu hemofilie sunt integrate în materialul ereditar uman.

Ca rezultat, medicul are celule la dispoziția sa, care sunt toate celulele acestui pacient, dar posedă o proprietate suplimentară importantă - sintetizând proteina lipsă.

Cultură celulară rezultată este introdusă în sângele pacientului. Ei se stabilesc în măduva osoasă și splină, unde factorul opt se înmulțește și continuă să sintetizeze. Astfel, o persoană este vindecată de hemofilie odată pentru totdeauna.

Tehnica descrisă nu mai este o teorie. A fost posibil să se reușească experimentele pe șoareci, efectuate sub îndrumarea dr. Robert Hebbel (Robert Hebbel). Uneori după introducerea celulelor cu un set genetic modificat, oamenii de știință au observat o creștere a nivelului de coagulare a factorului VIII și au crescut cu mai mult de o sută la sută din normă. În prezent, oamenii de știință intenționează să se mute la teste pe câini și apoi pe voluntari. Acest studiu a fost susținut de Institutele Naționale de Sănătate și Octagen Corp.

Genome și etică

Terapia genetică poate oferi sănătate pacienților ale căror boli sunt considerate incurabile. În plus față de hemofilie, sunt efectuate experimente pentru a combate și cu o serie de alte boli grave. Deci, săptămâna trecută, am raportat despre desfășurarea cu succes a terapiei genice pentru artrita la om.

În a doua etapă, care este în curs de implementare, cercetătorii vor determina toate funcțiile genelor și vor dezvolta posibilitățile de utilizare a datelor. Aceste date vor fi utilizate în terapia genică pentru tratarea și prevenirea bolilor ereditare.

Teoretic, terapia genică poate fi efectuată atât în ​​relație cu celulele somatice și sexuale. În terapia genică somatică, modificările introduse în genomul pacientului nu sunt transmise puilor. Scopul terapiei genice care afectează celulele sexuale este transferul schimbărilor genetice la generațiile următoare. Acest tip de terapie genică nu este utilizat astăzi, deși este discutată în mod amplu posibilitatea modificării genetice a gameților, a consecințelor acesteia și a problemelor etice asociate.

Ce urmează?

În terapia genică, metoda cea mai frecvent utilizată este introducerea unei gene terapeutice. De asemenea, dezvolta metode pentru corectarea genelor defecte (cu mutații care modifică o mică parte a ADN-ului), înlocuirea defecte metode de gene normale de intensificare a expresiei genei expresiei normale a genei de restaurare sau expresia genelor patogene metode blocate blocadă.

Purtătorii de genă speciali (vectori) sunt utilizați pentru a introduce gena terapeutică în celulele pacientului. Una dintre cele mai dificile probleme este dezvoltarea unor abordări care să asigure livrarea specifică, eficientă și sigură a materialului genetic la celulele țintă corespunzătoare ale pacientului. Problema administrării genelor este foarte complicată în acele cazuri când este necesară transferarea unei gene mari (vectorii au o capacitate limitată), în special în nucleul celular. Introducerea corectă a genei asigură funcționarea acesteia pe tot parcursul vieții unei persoane și vindecarea completă a pacientului de boala corespunzătoare.

Din punct de vedere al terapiei genice, cele mai simple boli sunt bolile monogene, cele care necesită muncă cu o gena, de exemplu, hemofilie, distrofie musculară Duchenne, anemie cu celule secerătoare

Astfel, biotehnologia, care a primit întotdeauna mari speranțe, începe să dea roade nu numai în laboratoarele științifice, ci și în spitale.







Articole similare

Trimiteți-le prietenilor: