Medicină și societate Masă rotundă
Chief specialist în genetică al Ministerului Sănătății al Federației Ruse, Doctor of Science. Șef de boli ereditare ale Institutului de Cercetare Moscova de Pediatrie si Chirurgie Pediatrica, PV Novikov a declarat că în Rusia și UE la nivel de stat și în societate, în ultimii ani, bolile rare au primit multă atenție ca o problemă globală. El a menționat că în legislația rusă, legea „Cu privire la elementele de bază de îngrijire a sănătății cetățenilor“ a apărut definirea unei boli rare - o boala cu o prevalenta de 1 la 10 000 de locuitori.
"Cred că ar trebui să realizăm în societate conceptul că familia nu este de vină, că sa născut un copil cu o boală rară și că toată vina este de vină. Și întreaga societate ar trebui să ajute familia bolnavă, fie că este vorba de un copil sau de un adult ", a spus el.
Numărul bolilor rare este în creștere rapidă, astăzi există aproximativ 8.000 dintre acestea. Toate aceste boli sunt cronice și, în absența terapiei necesare, sunt dezactivatoare sau letale. De asemenea, ele nu sunt suficient studiate, astfel încât diagnosticul rămâne în urmă, iar tratamentul acestor boli este costisitor. În acest caz, potrivit lui P. Novikov, companiile farmaceutice nu sunt interesate să dezvolte medicamente pentru tratamentul bolilor orfane, deoarece nu pot aduce succes comercial rapid. Cu toate acestea, în ultimii ani, o anumită cantitate de medicamente a apărut în Rusia, inclusiv în condiții precum boala lui Gaucher sau boala lui Fabry. În ciuda acestor dificultăți, P. Novikov vede sarcina industriei farmaceutice ca dezvoltând și introducând noi mijloace.
Cu toate acestea, chiar și cu un tratament competent disponibil, tratamentul unei boli rare este un proces foarte lung. Majoritatea - 80% - din boli sunt determinate genetic și nu au medicamente pentru terapia patogenetică, așa că nu așteptați o soluție rapidă ", a spus el.
El a mai spus că partea Ministerului Sănătății pentru a face mai mult de lucru privind bolile rare: emis ordinul privind procedura pentru furnizarea de asistență, elaborate 31 standarde de combatere a bolilor rare și recomandări clinice pentru tratament, toate documentele sunt disponibile în domeniul public.
Leyla Namazova-Baranova. Director adjunct al Centrului Științific pentru Sănătatea Copiilor FGBU, RAMS, Doctor of Science. Membru corespondent al Academiei de Științe Medicale din Rusia, a vorbit despre complexitatea și succesele tratării bolilor rare la copii: "Există o problemă. și este foarte complexă, există multe momente nerezolvate în ea. Dar viața continuă. Avem de-a face cu pacienții mici, cu viața lor de zi cu zi, iar sarcina noastră este să facem totul pentru ca viața să fie cât mai aproape de viața copiilor obișnuiți ".
Potrivit ei, pentru astăzi nu se știe exact câte copii sunt în țară cu această boală orfană. Unul dintre motive este lipsa metodelor și a normelor universale de diagnosticare. "Efectul terapiei va fi mai mare cu cât o vom începe mai devreme. Putem face acest lucru numai atunci când îl diagnosticăm. În multe cazuri, diagnosticul poate fi făcut prea târziu, deoarece multe boli apar gradual. În primii 2-3 ani, părinților nu li se poate întâmpla că copilul lor este ceva diferit de ceilalți și numai atunci apare ceva care face ca unul să se consulte cu un medic. Dacă activitatea medicului nu vizează diagnosticarea unei anumite boli, atunci de mulți ani acești pacienți pot rămâne fără diagnostic ", a spus ea.
Continuând de aici, una dintre sarcinile principale este diagnosticarea precoce. L. Namazova-Baranova consideră că metoda cea mai promițătoare în acest caz este screening-ul neonatal. "Astăzi am dezvoltat o metodă de diagnostic pentru a determina la copii foarte mici 8 boli orfane. pentru care astăzi există un tratament specific. Împreună cu Ministerul Sănătății, am implementat un proiect-pilot și am examinat 1000 orfani și persoane cu dizabilități în instituții din diferite regiuni aflate sub controlul ministerului. Mai târziu, după studii suplimentare, au fost confirmate câteva boli rare la 10 copii - un procent destul de mare. "
Particularitatea activității centrului este o abordare multidisciplinară. Copilul este selectat medicamente adecvate, un complex individual de activitate fizică, proceduri de fizioterapie, profesori și psihologi care lucrează cu el. Potrivit lui L. Namazova-Baranova, prin urmare, atunci când copiii cresc, încep să trăiască viața obișnuită a colegilor lor.
"Nu este adevărat că în Rusia totul este foarte rău cu medicina, există insule separate. unde totul este foarte bun ", a spus ea. - Recent, o delegație de profesori foarte cunoscuți din clinici de conducere din SUA, Germania și Franța au venit să ne viziteze. Ei au spus că nu bănuiesc că în Rusia sunt atât de înaintea gestionării complexe a pacienților. Bineînțeles, acest lucru ne depășește, pediatrii, cu mândrie, deși înțelegem că un singur centru nu poate rezolva problema tuturor copiilor cu boli rare în întreaga țară ". Potrivit lui L. Namazova-Baranova, sistemul de lucru cu pacienții dezvoltați în centru ar trebui introdus în alte regiuni ale țării.
Printre problemele de tratare a bolilor orfane, ea a evidențiat furnizarea de medicamente și crearea condițiilor în care pacienții vor primi medicamentele necesare fără întrerupere. Responsabilitatea ar trebui să fie împărtășită de comunitatea profesională - de a spori cunoașterea bolilor rare și de a primi abilități în diagnosticul lor. De asemenea, L. Namazov-Baranova a remarcat importanța interacțiunii dintre organizațiile de pacienți cu comunitatea medicală și de stat, deoarece ajută la menținerea în contact și de a răspunde la semnalele care sunt primite de la pacienți.
"Ni se pare că am intrat în faza relației, când problemele sunt deja clare și trebuie să ne concentrăm pe rezolvarea lor rapidă și eficientă. Nu pot spune că nu se face nimic, dar nu pot spune că totul sa făcut. Acum trebuie să facem un salt puternic și să mergem înainte ", a concluzionat ea.
Yuri Zhulev, copreședinte al Uniunii Al-Ruse a Pacienților, a evidențiat cele mai acute probleme legate de finanțarea furnizării de droguri și posibilitatea de a obține pregătirile necesare. El a spus că eforturile comune din ultimii ani au reușit să trezească interesul public în problemele legate de bolile rare. El a menționat că acest interes se manifestă și la cel mai înalt nivel de stat. Realizările necondiționate pe care le consideră introducerea definiției unei boli orfane în legislația Federației Ruse și crearea unui registru al bolilor rare. Cu toate acestea, există încă multe probleme grave. "Părinții înțeleg că, cu dispozitivele necesare și un tratament adecvat, copilul va crește absolut normal și, în absența perspectivei sale, extrem de nefavorabil. În cel mai bun caz, aceasta este o dizabilitate profundă, în cel mai rău caz - moartea ", a spus el. "Lăsați cu scârțâitul, dificultăți imense, dar furnizarea de medicamente pentru acest grup de pacienți a început, dar din cauza povara financiară a medicamentelor pe regiuni se află o mulțime de probleme". În plus, până acum nu este posibil să se calculeze cu exactitate valoarea finanțării. necesare pentru a face față bolilor rare, ceea ce complică procesul: fără cifre concrete nu se poate face nimic, în special în ceea ce privește finanțarea din bugetul federal.
De asemenea, el a explicat de ce situația poate apărea atunci când pacientul nu primește cantitatea corespunzătoare de medicamente pentru terapia bolilor orfane: "Dacă luăm programul" 7 nozologii ". introducerea pacientului în registru permite obținerea finanțării federale și a medicamentelor federale pentru terapia sa, astfel încât regiunea este interesată să includă acest pacient în registru. În situația bolilor orfane, contrariul este adevărat: regiunea va trage cu includerea în ultimul rând, deoarece după ce pacientul este inclus în registru, vine responsabilitatea legală a regiunii de a-i furniza un medicament. "
Cu toate acestea, Zhulev consideră că numai bugetul federal nu ar trebui să suporte întreaga povară de finanțare în acest caz. "Credem că, cel puțin, trebuie să existe cofinanțare. În plus, există un exemplu pozitiv al programului "7 nozologii". Deoarece numărul de pacienți este mic - un proces controlat, puteți calcula în mod clar nevoia de medicamente, respectiv, și în buget. Asta este, este posibil să exercite un control clar al fondurilor federale alocate. Sunt profund convins că doar consolidarea eforturilor experților, medicilor, economiștilor, farmacopeilor, organizațiilor de pacienți și a structurilor publice va contribui la avansarea situației. Da, s-au făcut deja multe, dar problemele care există există, au compensat în mare măsură realizările. "
L.Popovici a declarat că este imposibil să acoperi cheltuielile pentru producerea unor astfel de medicamente datorită producției lor în masă, deci este imposibil să se aștepte la o creștere a numărului de astfel de medicamente fără sprijinul statului. În același timp, L. Popovic consideră că investiția în diagnosticarea precoce și tratarea bolilor, inclusiv a bolilor rare, "reprezintă un câștig colosal pentru orice societate".
Cu privire la finanțarea dezvoltării și furnizării de pacienți cu preparate orfane, statul ar trebui să găsească mecanisme care să rezolve problemele de finanțare. "Dacă nu este posibilă realizarea de investiții bugetare directe, ar trebui să se atragă forțe de caritate, acest lucru se face în toate țările, mecanismele PPP, așa-numitul partajare a riscurilor cu producătorii. Aceste scheme sunt foarte promițătoare. Atitudinea față de prioritățile politicii publice și rolul sănătății în macroeconomie ar trebui revizuită. Investițiile în îngrijirea sănătății nu sunt cheltuieli, ci investiții ", a concluzionat ea.
La finalul întâlnirii, experții au menționat că "privesc cu optimism viitorul", dar sunt preocupați de faptul că reducerea viitoare a finanțării pentru sănătatea publică va afecta în mod negativ în special situația bolilor rare.
Citiți și la rubrica "Masă rotundă"
Articole similare
-
Ministerul Sănătății a actualizat lista bolilor rare (orfane), omnibus rebus, boris bikbas
-
Statiuni rusesti - tratamentul bolilor de piele in sanatorii specializate
Trimiteți-le prietenilor: