Se crede că Edaravon posedă proprietăți neuroprotective, parțial datorită capacității de a lega radicalii liberi. Potrivit Dr. Joseph M. Palumbo, vicepresedinte si sef de cercetare clinica Mitsubishi Tanabe Pharma America de Dezvoltare și creatorul de edaravonă, un medicament a atras inițial interesul cercetătorilor în tratamentul de accident vascular cerebral acut. În prezent, potrivit datelor furnizate, Edaravon este aprobat pentru utilizare în mai multe țări.
În cadrul studiului clinic de fază III de referință III, dr. Palumba și colegii săi au observat 137 de pacienți cu un diagnostic probabil sau fiabil de ALS. Toți subiecții de simptomele bolii nu mai devreme de doi ani a aparut inainte de studiu, în timp ce la începutul studiului nu au avut tulburări respiratorii și-a păstrat capacitatea de a efectua cea mai mare parte a zilei la serviciu zi. Pacientii au primit terapie in conformitate cu standardele de ingrijire medicala pentru pacientii cu ALS, care include riluzole (rilutec), in asociere cu Edaravon (MCI-186) sau placebo.
Conform datelor prezentate în sesiune poster, după 24 de săptămâni de la începerea tratamentului la pacienții tratați cu edaravonă, sa observat scădere mai puțin pronunțată în evaluarea funcțională scala modificată ALS (ALSFRS-R): -5,01 împotriva -7.50; diferența între grupuri -2,49; P = 0,0013.
A existat o îmbunătățire semnificativă a numărului de întrebări din partea ALSFRS-R privind funcțiile limbului și bulbar. În general, a existat o tendință de a îmbunătăți valorile scorurilor, evaluând starea funcției respiratorii la pacienții cărora li sa administrat Edaravon. În plus, acesta din urmă a înregistrat o scădere semnificativ mai scăzută a calității vieții, conform chestionarului ALSAQ-40 (P = .03). Rezistența aderenței dintre grupuri nu a fost foarte diferită, nu au existat rezultate letale.
Cele mai frecvente reacții adverse au fost vânătăi, disfagie și constipație, dar frecvența lor între grupurile cărora li sa administrat Edaravon și placebo nu a fost diferită. Cel mai frecvent fenomen nedorit grav a fost disfagia, observată în 12% din cazuri în ambele grupuri.
Pe baza rezultatelor obținute, Edaravon a primit permisiunea de a trata ALS în Japonia și se vinde sub numele comercial Radicut. În plus, US Food and Drug Administration a acordat Edaravon statutul de medicament orfan pentru tratamentul ALS, dar în prezent nu este înregistrat pentru a fi utilizat în această indicație.
Rezultatele studiului deschis extins cu o durată de 24 săptămâni, care implică 123 de pacienți (137 dintre cele menționate mai sus), în care toți subiecții au primit edaravonă, indiferent de tratamentul anterior, au aratat ca medicamentul are un efect prelungit. Pacienții care au continuat terapia edaravonă, scala de evaluare Reducerea ALSFRS-R a fost mai puțin pronunțată comparativ cu valoarea initiala decat pacientii care au fost înlocuite în timpul edaravonă studiu placebo (diferența dintre grupurile de 4,17; P = 0.004) . În plus, ultimul grup a prezentat, de asemenea, un risc mai mic de deces (P = .019) și o scădere a funcției pulmonare. Potrivit studiului, profilul de siguranță al medicamentului a rămas bun.
Compararea eficienței administrării Edaravone cu alte opțiuni pentru tratamentul ALS este dificilă datorită faptului că toți pacienții au primit medicamente concomitente în conformitate cu standardele pentru îngrijirea medicală în ALS.
Un alt studiu mic, randomizat, controlat cu placebo, care a implicat 25 de pacienți cu ALS într-o etapă ulterioară, a fost efectuat la solicitarea Ministerului Sănătății din Japonia. Rezultatele primite atestă siguranța administrării Edaravon în populația dată, cu toate acestea eficacitatea neechivocă a unui preparat pentru a descoperi că nu a fost posibilă.
Trimiteți-le prietenilor: