Un grup international de medici si oameni de stiinta implicati in acest studiu, conceput pentru a dovedi siguranta tehnologiei utilizate, raporteaza revista [British Medical] Lancet. că pacienții care au primit o injecție de celule produse de compania sponsorizată Advanced Cell Technology (ACT), se simt bine, nu raportează efecte secundare și chiar notează unele îmbunătățiri ale funcției vizuale. În prezent, studiul implică participarea a 24 de persoane.
Aceste prime rezultate marchează o piatra de hotar în dezvoltarea științei celulelor stem, care a primit o lovitură serioasă anul trecut, când Geron Corporation a suspendat prima si singura cercetare de celule stem clinice aprobate de guvernul SUA (pentru tratamentul leziunilor măduvei spinării), și a anunțat încetarea lucrează cu celule stem din considerente financiare. Rezultatele obținute de Advanced Cell Technology, deși provizorii până acum, pot deschide calea unor studii similare în viitor și vor revigora interesul pentru această ramură a științei. Mulți oameni de știință speră că înlocuirea celulelor bolnave sanatoase, derivate din celule stem embrionare va deveni intr-o zi modul standard de tratare a bolilor, cum ar fi diabetul, boala Alzheimer sau efectele leziunilor paralizante maduvei spinarii.
„Acesta este primul raport al pacienților transplant de celule, derivate din celule stem embrionare, si datele de siguranta si de supravietuire sunt incurajatoare pana acum“, - a declarat Dr. Robert Lanza (Robert Lanza), ACT Vice President pentru Stiinta. "A dat comunității științifice date și experiență importante care vor contribui la avansarea eforturilor în domeniul medicinei regenerative".
Primul pacient, a primit celulele retinei au devenit în vârstă de 78 de ani, Susan Freeman (Sue Freeman), rezident sociabil al stațiunea Laguna Beach din California de Sud. Ea este diagnosticată cu degenerescența maculară legată de vârstă, cea mai frecventă cauză a vederii scăzute la adulți cu vârsta peste 50 de ani. Patologia celulelor pigmentare retiniene care ajuta transforma lumina in fotoreceptori senzații vizuale, degenerare maculară legată de vârstă începe cu aburirea câmp centrală de vedere, care sa răspândit treptat la periferie, în timp ce lumea din jurul pacientului nu devine negru.
Apoi, cu ajutorul fiicei sale, a aflat despre cercetarea efectuată de Universitatea din California în timp ce căuta noi tratamente pe Internet. La început, coordonatorul de studiu a încercat să descurajeze pacientul să participe la acesta. Dr. Schwartz a trebuit să fie sigur că Susan Freeman și toți ceilalți participanți la test au înțeles ce au intrat.
Fiecare studiu clinic este un joc de ruleta. Pacienții trebuie să înțeleagă că medicii încearcă terapii noi, nedovedite și sunt foarte limitate în capacitatea de a anticipa ceea ce va fi obținut ca rezultat. Pot exista reacții adverse și reacții nedorite, precum și o ameliorare a afecțiunii, dar nu există nici o garanție a succesului, ci doar speranța că totul ar trebui să se manifeste. Și pentru o metodă nedovedită de tratament care utilizează celule stem embrionare, riscurile sunt chiar mai mari. Celulele derivate din celulele stem embrionare nu au fost transplantate niciodată oamenilor înainte și nimeni nu știa dacă vor intra în organism, vor crește necontrolat sau vor metastază în tot corpul.
Studiul actual vizează evaluarea siguranței, nu a eficacității tratamentului. Tehnica trebuie testată într-un număr mult mai mare de pacienți înainte ca oamenii de știință să poată spune dacă este sigur pe termen lung și dacă este într-adevăr capabil să restabilească vederea pacienților. Este posibil ca îmbunătățirea stării primilor 2 pacienți să continue. Există și o altă posibilitate - realizările vor fi pierdute în timp. "Acum nu e vorba de o eficiență", mi-a spus Dr. Schwartz acum câteva luni. Trebuie sa fim atenti sa nu creasca in mod eronat asteptarile ca viziunea se va imbunatati in mod inevitabil, ca urmare a tratamentului. Nu știm dacă va ajuta sau va răni. Asta vrem să aflăm acum. "
Medicamentele menționate de doamna Freeman sunt imunosupresoare prescrise de medici ambilor pacienți în cazul unei posibile respingeri a celulelor transplantate. Dar imunosupresoarele au fost numiți ca o măsură de precauție suplimentară, ca spațiu subretiniană unde 50.000 celule in ochi de fiecare pacient, să-bariera sânge izolat din celule ale sistemului imunitar și, astfel, au fost introduse, este locul ideal pentru un transplant.
Oamenii de știință observă, de asemenea, că în timp ce în ambele cazuri nu există semne de migrare a celulelor din ochi, deoarece nu există date pentru acumularea lor și formarea tumorilor. Chiar mai încurajator este faptul că cercetătorii au descoperit dovezi ale integrării cu succes a celulelor transplantate în țesuturile destinate și ajutorul fotoreceptorilor.
În prezent, doamna Freeman vede încă 7 scrisori pe lista de verificare decât ar putea înainte de tratament (în tot ceea ce vede 28 de scrisori). Cu toate acestea, cercetătorii sunt oarecum descurajați de această îmbunătățire, în special în legătură cu faptul că pacientul raportează o ameliorare a ambilor ochi în timp ce doar unul a fost tratat. Profesorul Schwartz se îndoiește dacă îmbunătățirea sa datorat imunosupresoarelor sau dacă efectul placebo a jucat un rol. Deoarece nu existau grupuri de control pentru primii doi pacienti, concluziile greu de facut sunt si mai dificil de realizat.
Dar al doilea pacient care a fost transplantat celule - artist în vârstă de 51 de ani, de la Los Angeles, Rosemary (nu este numele său real, deoarece pacientul nu a dorit să dezvăluie în prezent) - Oamenii de știință sunt mai siguri că viziunea îmbunătățită datorită transplantul de celule stem. Rozmarin timp de 20 de ani a luptat cu degenerarea maculară ereditară a lui Stargardt, care suferă, de asemenea, de cei doi frați ai ei. Ea a decis să-și asume riscul și să se alăture cercetării privind celulele stem în speranța de ai ajuta pe alții în tratamentul bolii ei: "M-am gândit că dacă metoda are perspective, ar trebui să particip."
„Pentru a reduce dificultățile asociate cu tot mai mare la fața locului orb în centrul câmpului vizual,“ - spune Rosemary - „atunci când vorbesc cu oamenii am avut câteva pentru a întoarce capul într-o parte, astfel încât fețele lor au fost proiectate pe o mai multe părți periferice ale retinei. Acum, după operație, observ că viziunea mea în ansamblu a devenit mult mai bună, iar fața orb din centru pare mai mică. "
Îmbunătățirea a avut loc cu nivelul de discriminare între mișcările mâinii și numărătoarea degetelor. Acuitatea vizuală a crescut la 0,02. "De multe ori nu trebuie să ridic o lupă sau ochelari și nu am nevoie de prea multă zoom pe monitorul meu", spune Rosemary. "Aceste schimbări mi-au simplificat munca. Pot vedea astfel de detalii ochilor operați, care nu sunt vizibili pentru ochiul pereche. Este oarecum convenabil! "
Rezultatele pozitive obținute îl inspiră pe dr. Schwartz suficient să se gândească la aducerea pacienților suplimentari în studiu în câteva luni. Pentru a le pasa, Dr. Lanza și Oficiul de droguri și Foods (FDA) a solicitat să includă în studiul de noi pacienți dintr-o dată, dar treptat, pentru a minimiza efectele secundare potențiale. Și numai după obținerea de date suplimentare pe multi alti pacienti, oamenii de știință vor fi în măsură să se asigure că tehnologia de celule stem este o metoda terapeutica reala pentru boli cum ar fi degenerescenta maculara legata de varsta si boala Stargardt. Înainte de aceasta, oamenii de știință au răcit cu atenție așteptările și entuziasmul publicului, susținând că tratamentul cu celule stem, deși se pare promițătoare, ar trebui să meargă un drum lung și de testare până când acestea pot deveni o parte din rutina de oftalmologie clinice.
Îmbunătățirea viziunii este un semnal biologic mic ", explică profesorul Schwartz. "Poate fi respins, sau poate fi începutul unui lucru cu adevărat fantastic. Cel mai important lucru aici este că, după 4 luni, am văzut că celulele au fost transplantate cu succes la nivelul retinei, au rădăcinat, fără o reacție imună și formarea de tumori, astfel încât să pară în siguranță ".
Pentru primii pacienți, rezultatele au depășit deja așteptările lor personale. "Sunt foarte multumit de modul in care sa dovedit", spune Rosemary. "E mai mult decât am putut să sper. Știu, a verificat doar siguranța, dar personal am obținut o îmbunătățire. "
Cât despre Susan Freeman, acele mici lucruri pe care le poate face din nou, și-au schimbat viața. A intrat recent la magazin alimentar pentru prima oară în mai mulți ani. Acum, ea poate discerne timpul pe ceasul ei cu un cadran mare și, provocând o mare anxietate soțului ei, începe să observe zgârieturile de pe ușă și vopseaua decojită în casa lor, în afara orașului.
Articole similare
Trimiteți-le prietenilor: