Cu ajutorul terapiei genice dezvoltate la Centrul de Cercetare pentru Copii din St. Jude în Memphis, parametrii de laborator și imaginea clinică s-au îmbunătățit semnificativ la pacienții adulți cu tulburări hemoragice la hemofilie B. Studiile clinice care au demonstrat siguranța metodei au fost efectuate la University College London (UCL).
Hemofilia B este o boală ereditară datorată mutației genei cromozomului X, care codifică formarea proteinei factorului IX. Mutația este moștenită de aproximativ unul din 30.000 de persoane.
În acest studiu, virusul adeno-legat 8 (AAV) a fost utilizat ca vector pentru administrarea genei care codifică factorul IX, împreună cu materialul genetic suplimentar al ficatului pacientului. AAV8 a fost aleasă deoarece interacționează cu celulele hepatice nu provoacă boală la om și nu se integrează în ADN-ul uman. Participantii la studiu nu au primit imunosupresoare inainte de terapia genica.
În cadrul studiului, fiecare pacient a primit o perfuzie intravenoasă unică a unui "vector". Doi pacienți au fost tratați cu o doză crescătoare de "vector". După tratament, nivelul factorului IX la toți cei șase pacienți a crescut la 2-12% față de nivelul inițial de 1% (de la nivelul normal) caracteristic acestor pacienți.
Primul pacient a fost observat de mult timp, iar nivelul acestuia a rămas 2% timp de 18 luni. Aceste rezultate sunt foarte încurajatoare și sprijină continuarea cercetării științifice. Deja in acest an, majoritatea pacientilor vor intra in urmatorul studiu clinic major, a spus Davydoff.
Doi dintre participanții care au primit doze mari de "vector", tratamentul a fost transferat cu succes, dar după administrare au crescut enzimele hepatice, astfel că au primit steroizi pentru o perioadă scurtă de timp. Creșterea ne semnalează despre prezența leziunilor hepatice "moi". Ulterior, au crescut nivelul factorului IX, iar enzimele hepatice au fost normalizate.
Articole similare
-
Clinica de terapie celulară unică - centrul faimos al terapiei celulare
-
Înfometarea, înfometarea terapeutică în munții Altai, postul uscat, tratamentul tumorilor benigne,
Trimiteți-le prietenilor: