Aceasta este o boală în pericol viața, la pacienții care mucus umple organele interne, cum ar fi plămânii și pancreasul, rezultând într-un eșec în procesele de salvare
Astăzi, un diagnostic, cum ar fi fibroza chistică, a încetat să mai fie exclusiv o boală din copilărie. Din cauza metodelor existente anterior de tratament, stabilirea unor centre specializate pentru îngrijirea și adoptată în Statele Unite, a organizat programe de screening, speranța medie de viață a pacienților CF a ajuns la 37 de ani.
Pentru a trata fibroza chistică, oamenii de știință trebuie să găsească o cale de a scăpa de gena "rea" care provoacă boala.
Acum este testat un medicament nou, promițător. Se presupune că, folosind acest instrument, fibroza chistică va fi controlată, ca, de exemplu, astmul.
Tratarea unei boli ereditare nu este niciodată ușoară. Chiar și pacienții stabili sunt supuși unor metode agresive de tratament, dar este totuși un tratament simptomatic. Scopul său este de a evita complicațiile cum ar fi infecția. În întreaga lume, aproximativ 70.000 de copii și adulți suferă de fibroză chistică. Acumularea de mucus în organe amenință viața lor. În cele din urmă, pentru toți, singura modalitate de a trata tulburările genetice, cum ar fi fibroza chistică, este de a "repara" elementul structurii ADN, o genă care sa dezvoltat în direcția greșită.
În anii 1950, pacienții care au luptat cu o infecție recurentă a fibrozei chistice au suferit adesea de malnutriție. În cazuri foarte rare, au reușit să trăiască până la vârsta școlară. Până în anii 1980, în ciuda apariției drogurilor de nouă generație, speranța de viață a pacienților era încă scăzută. Cei mai mulți dintre ei nu puteau ieși decât din școală.
Dar astăzi, datorită metodelor de tratament existente anterior, creării de centre specializate de îngrijire și programelor de cercetare în masă din SUA, mulți pacienți ating vârsta medie. Conform programului de combatere a fibrozei chistice, vârsta lor medie depășește acum 37 de ani. Experții cred că, odată cu dezvoltarea de noi medicamente, această cifră va continua să crească, iar fibroza chistică va deveni o boală controlată. Cum ar fi, de exemplu, astmul.
„Aceasta nu este aceeași boală cu care ne-am ocupat cu 15 ani în urmă,“ - Dr. Carlos Milla a declarat profesor asociat de Spitalul de Copii. Lucille Packard de la Universitatea Stanford. El a subliniat o nouă tendință: dacă copiii tratați anterior, acum spitalul are tot mai mulți pacienți adulți. Din păcate, nu există niciun motiv să se vorbească optimist cu privire la starea pacienților: ei continuă să sufere. „Perspectivele pentru pacientii sa schimbat considerabil - profesorul a spus -. La orizont, noi terapii, care va duce la o vindecare sau cel puțin la un anumit control asupra bolii.“
Terapeuții spun că, în multe feluri, a devenit posibil datorită apariției unor medicamente mai eficiente care au apărut în ultimii 15 ani. Aceste medicamente se luptă cu nakaplivayusheysya mucus în organe, care afectează organele vitale ale pacienților cu fibroză chistică, cum ar fi pulmonar sau pancreas.
„Mucusul poate fi comparat cu fulgi de ovăz, care a fost fierte, dar a uitat la placa - explica Dr. Preston Campbell tr pneumologie pediatrica din Baltimore Johns Hopkins Hospital -... La fel ca faina de ovaz de pe aragaz, mucusul este extrem de dificil de curățat Ca rezultat, saboți de mucus. plămânii pacienților. În organe există infecții și inflamații. "
„Apariția acestor medicamente a marcat un salt calitativ inainte in tratamentul pacientilor cu fibroza chistica - a declarat Dr. James Acton, director al fibroza chistica Centrul de Cercetare de la Spitalul de Copii din Cincinnati.
Cu toate acestea, selectarea medicamentelor adecvate este doar una dintre sarcinile cu care se confruntă cercetătorii. Pacienții continuă să aplice diferite metode de curățare a căilor respiratorii, care funcționează pe principiul fizioterapiei. Tratamentul are ca scop combaterea aglomerărilor de mucus în plămâni, care trebuie răzuite.
În plus, în ultimii 20 de ani, calitatea tratamentului în centrele americane pentru controlul fibrozei chistice continuă să crească.
Aproape toate statele au adoptat un nou program de screening al populației care vizează identificarea genei pentru fibroza chistică. Potrivit cercetării, diagnosticul precoce (în special la copii) poate contribui la prevenirea în continuare atât a complicațiilor pulmonare, cât și a complicațiilor pe tractul gastro-intestinal.
Cercetătorii confirmă faptul că au mult de lucru înaintea lor. „Trebuie să ne concentrăm nu numai pe dezvoltarea de metode de tratament, care se luptă cu consecințele deja existente de fibroza chistica, dar merge, de asemenea, în căile de tratament, care va merge mai departe. Avem nevoie de metode de a interveni în cursul bolii într-un stadiu incipient și fie trata apar complicații sau complet prevenirea posibilitatea complicațiilor ", a spus Dr. Acton.
Acum 20 de ani, după descoperirea genei responsabile de fibroza chistică, cercetătorii au crezut că au fost deja pe punctul de a evolua în tratamentul bolii. Realizările geneticii au fost apoi o descoperire uriașă, care a făcut ca oamenii de știință să speră că vor putea aplica terapia genică. Terapia genetică este o metodă în care tratamentul are loc prin plasarea de gene sănătoase în organele afectate în țesut.
Cu toate acestea, speranțele plasate pe această metodă nu au fost justificate.
Astăzi, medicii spun că cel mai promițător domeniu de cercetare include dezvoltarea de noi medicamente care vor ajuta la tratarea bolii în stadii incipiente.
De exemplu, în ultimul deceniu, oamenii de știință testează un compus experimental numit VX-770. Medicamentul poate ajuta la corectarea proteinei, din cauza căruia fibroza chistică face suprafața plămânilor atât de deshidratată. Este planificat ca medicamentul să poată "înșela" celulele care formează căile respiratorii și să le facă să separe sarea, astfel încât căile respiratorii să primească umezeala necesară. Datorită restabilirii echilibrului necesar de sare și apă, are loc hidratarea pulmonară, stratul de mucus devine mai subțire. Și asta înseamnă a scăpa de bacteriile dăunătoare este deja mai ușor.
„Eu chiar cred că în timpul vieții noastre, vom vedea un instrument care vă permite să trateze fibroza chistica,“ - a spus Dr. Richard Boucher, medicul-șef al Centrului de Cercetare si Tratament Muokvistsidoza si boli pulmonare in clinica la Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill. „Medicamentele care se luptă cu deshidratarea cauze fibroza chistica cailor respiratorii se poate opri progresia bolii la adulți. Și care ne inspiră mai mult decât copiii, ar putea fi capabil de a preveni dezvoltarea bolii.“
Potrivit dr. Bucher, probabilitatea ca progresul să fie așteptat în următorii 5-10 ani este "foarte mare". Cu toate acestea, oamenii de știință avertizează că și cele mai recente medicamente se pot dovedi ineficiente dacă sunt testate la pacienții a căror boală a atins ultima etapă. În prezent, există aproximativ 30 de medicamente, inclusiv VX-809, - un alt compus care permite înlocuirea genei deteriorate care provoacă fibroză chistică. Dacă unul dintre medicamente nu ajută, există o probabilitate de succes cu altul.
Studii similare susțin speranța unor pacienți precum Emily Schaller, alergător. „Cand am fost diagnosticat, mi sa spus că nu voi trăi până la, în scopul de a elibera de la liceu, - a spus ea -. Dar aici sunt eu și alți pacienți în vârstă, și suntem plini de viață.“.
Trimiteți-le prietenilor: