În Statele Unite, în ajunul Crăciunului și al Anului Nou, a avut loc un eveniment cu o importanță excepțională pentru mii de americani (în special copiii) care suferă de atrofie musculară spinală. Ministerul Sănătății al țării a aprobat primul medicament pentru tratamentul acestei boli, care până de curând a fost considerată incurabilă.
Ultima vineri Biroul privind controlul calității alimentelor și a medicamentelor de droguri din SUA (FDA) a aprobat pentru utilizarea in clinici tara primul medicament pentru tratamentul de atrofie musculară spinală (SMA).
Nusinersen (nusinersen) este conceput pentru a trata toate tipurile de SMA - inclusiv de tip SMA I, forma cea mai severă a bolii, care se manifesta in copilarie si de obicei duce la moartea pacienților.
Nusinersen (denumirea comercială Spinraza / Spinraza) a fost elaborat de oameni de știință din compania americană Ionis Pharmaceuticals Inc, al cărei sediu se află în statul California.
În etapa finală a lucrărilor privind crearea companiei Spinraza, au participat și angajații companiei Biogen Inc. din Massachusetts, care se va implica în promovarea medicamentului pe piață.
În Statele Unite, CMA este înregistrată la 1 nou-născut din 10000 și aproape 2% din americani sunt purtători ai unei anumite variante a genei SMN1. Boala se dezvoltă în cazul moștenirii a două gene defecte, una de la fiecare părinte.
Nusinersen este destinat injectării intratecale direct în lichidul cefalorahidian.
Este o oligonucleotidă antisens care are capacitatea de a perturba expresia genelor defecte, și de a crește producția de proteine funcționale SMN, care pacientii SMA produse este foarte mic.
Eficacitatea lui Nunsinsena, care a primit statutul de medicament orfan în Statele Unite, a fost demonstrată în mai multe studii clinice în care au participat 121 de pacienți, copii din primul an de viață. La toți participanții la studiu, AGR a fost diagnosticată înainte de atingerea vârstei de 6 luni, iar prima injecție a medicamentului a fost efectuată până la împlinirea vârstei de 7 luni.
Pacientii din experimental nusinersena introducerea de grup a dus la imbunatatirea functiei motorii, în timp ce în grupul de control, în care copiii au imitat numai de droguri intratecal prin puncție pielii, nici o îmbunătățire se observă în oricare dintre participanți.
Articole similare
-
Medicamentul împotriva atrofiei musculare spinale va costa 1,5 milioane de dolari, medicamente
-
Nucinnersen - un nou medicament împotriva atrofiei musculare spinoase
Trimiteți-le prietenilor: